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Des études mono-bras aux études de comparaison externe. Considérations méthodologiques et recommandations

Michel Cucherat 1, 2, * Silvy Laporte 3 Olivier Delaitre 4 Jehan-Michel Behier 5 Anne d'Andon 6 Florence Binlich 7 Serge Bureau 8 Catherine Cornu 1, 9 Cécile Fouret 10 Natalie Hoog Labouret 11 Bruno Laviolle 12 Houda Miadi-Fargier 13 Xavier Paoletti 14 Matthieu Roustit 15 Tabassome Simon 16, 17, 18 Nathalie Varoqueaux 19 Eric Vicaut 20 Jérémie Westerloppe 21
Abstract : Les études mono-bras sont parfois utilisées comme études pivots mais elles présentent des limites méthodologiques qui ne leur permettent pas d’obtenir un niveau de fiabilité élevé comme peut l’être celui de l’essai contrôlé randomisé qui reste le standard de l’évaluation des nouveaux traitements. L’objectif de cette table ronde était de discuter des limites de ces études, d’analyser les solutions disponibles et acceptables afin de proposer des recommandations pour leur réalisation et leur évaluation. Les études mono-bras proprement dites sont intrinsèquement inadaptées pour démontrer le bénéfice d’un nouveau traitement car il est impossible de déduire ce bénéfice à partir d’une valeur sous traitement sans connaître ce qu’elle aurait été en l’absence du nouveau traitement. Une comparaison avec d’autres données est alors implicite. Cependant, cette comparaison est limitée par (1) le choix post-hoc de la référence de la comparaison, (2) le biais de confusion qui nécessite impérativement une approche d’ajustement, et (3) les autres biais, de mesure et d’attrition entres autres. La prise en considération de ces limites devrait conduire, avant tout, à la réalisation d’essais à contrôle externe (« externally controlled trial ») à la place des essais mono-bras comme le propose la dernière version d’ICH E10. Par ailleurs, la comparaison externe doit être formalisée dans le protocole de l’étude avec un choix a priori de la référence de comparaison ainsi que la méthode de comparaison formelle : test par rapport à une norme, ajustement avec des données individuelles, groupe contrôle synthétique ou « matching-adjusted indirect comparisons (MAIC) ». Finalement, l’essai de comparaison externe doit être réservé aux situations où la randomisation est irréalisable. Pour être acceptable, ces études doivent pouvoir donner la garantie d’absence de biais de confusion résiduelle, ce qui n’est vraiment recevable que si l’effet observé est extrêmement important et l’évolution de la maladie fortement prévisible.
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Contributeur : Laurent Jonchère <>
Soumis le : lundi 30 mars 2020 - 09:45:06
Dernière modification le : jeudi 9 avril 2020 - 17:08:16

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Fichier visible le : 2020-06-13

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Citation

Michel Cucherat, Silvy Laporte, Olivier Delaitre, Jehan-Michel Behier, Anne d'Andon, et al.. Des études mono-bras aux études de comparaison externe. Considérations méthodologiques et recommandations. Thérapie, EDP Sciences, 2020, 75 (1), pp.13-19. ⟨10.1016/j.therap.2019.12.002⟩. ⟨hal-02498631⟩

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